Фото: depositphotos

Науковці з’ясували, що блокування мутованих рецепторів до тестостерону одразу після народження може запобігти розвитку хвороби Кеннеді — рідкісної м’язової атрофії, яка вражає чоловіків у зрілому віці. Дослідження опублікували в журналі Nature Communications.

Хвороба Кеннеді (спінально-бульбарна м’язова атрофія) проявляється поступово: від тремору й слабкості кінцівок до паралічу, а також супроводжується гормональними порушеннями. Відомо, що її спричиняє накопичення мутованих рецепторів до тестостерону в нервових клітинах.

У ході експерименту на мишах дослідники встановили, що вирішальну роль у запуску хвороби відіграє ранній сплеск тестостерону після народження. Саме в цей період мутовані рецептори починають накопичуватися в клітинах і згодом утворюють шкідливі агрегати.

Щоб цьому запобігти, вчені застосували терапію антисенсовими нуклеотидами — препарати, які блокують синтез мутованих білків. Їх ввели новонародженим мишам, що дозволило тимчасово знизити рівень дефектного рецептора. Цього виявилося достатньо, щоб у дорослому віці миші не мали ознак м’язової атрофії.

Додатково інший препарат, спрямований на білок нейронів REST4, допоміг відновити нормальну роботу нервових клітин і також покращив рухливість та виживання тварин.

Оскільки дослідження проводили на моделі з тією ж мутацією, що й у людей, науковці припускають, що подібний підхід може бути ефективним і для немовлят із ризиком розвитку хвороби Кеннеді — за умови підтвердження безпечності та ефективності терапії.

До слова, 8 симптомів, які можуть сигналізувати про тромбоз.

Стрілець Діана - pravdatutnews.com