Генна терапія повертає слух: пацієнти з вродженою глухотою почали чути шепіт

Фото: depositphotos
Генна терапія, спрямована на лікування вродженої глухоти, продемонструвала тривалий і відчутний ефект. Пацієнти, які раніше чули лише дуже гучні звуки, після лікування змогли сприймати навіть шепіт.
Про це йдеться у дослідженні, опублікованому в журналі Nature.
Терапія націлена на ген OTOF, який відповідає за вироблення білка отоферліну — ключового для передачі звукових сигналів від внутрішнього вуха до мозку. Порушення цього механізму є однією з причин вродженої глухоти.
У дослідженні взяли участь 42 пацієнти, за якими спостерігали протягом 2,5 року. Їм вводили здорову копію гена за допомогою вірусного носія.
Результати показали, що слух покращився у 90% учасників. До терапії їхній мозок реагував лише на звуки гучністю близько 97 децибелів, що можна порівняти з шумом мотоцикла. Через рік після лікування цей показник знизився до 54 децибелів, а через 2,5 року — до 42 децибелів, що відповідає тихому середовищу, як-от бібліотека.
За суб’єктивними відчуттями самих пацієнтів, якщо раніше вони чули лише звуки понад 96 децибелів, то після лікування — вже на рівні приблизно 37 децибелів, що трохи вище за шепіт.
Найбільше покращення зафіксували у дітей, що свідчить про ефективність раннього втручання.
Водночас дослідники зазначають, що терапія виявилася безпечною: навіть при найвищих дозах не спостерігали токсичного впливу. Найсерйознішим побічним ефектом стало тимчасове зниження рівня нейтрофілів — клітин імунної системи.
Отримані результати свідчать про перспективність генної терапії як методу лікування вродженої глухоти та її потенційну ефективність у довгостроковій перспективі.
До слова, целібат може по-різному впливати на психічне здоров’я — дослідження.
Стрілець Діана - pravdatutnews.com





