Фото: depositphotos

Про це йдеться в дослідженні, опублікованому в JAMA Cardiology, повідомляє Інна Радевич.

У першій фазі клінічного дослідження взяли участь 17 пацієнтів із цим рідкісним спадковим захворюванням, яке спричиняє прогресивні порушення координації рухів і часто призводить до серцевих ускладнень — головної причини смертності при цій патології.

Пацієнтам вводили генну терапію, яка доставляє здорову копію гена FXN за допомогою модифікованого аденоасоційованого вірусу. Цей ген відповідає за вироблення білка фратаксину, дефіцит якого лежить в основі хвороби.

Після лікування у частини пацієнтів відзначили підвищення рівня фратаксину в серцевій тканині, а також зменшення маркерів ушкодження міокарда приблизно на 10%. У дев’яти учасників спостерігалося зменшення маси лівого шлуночка, а в окремих випадках — її нормалізація.

Водночас дослідники повідомляють про побічні ефекти: більшість були легкими й тимчасовими, однак у кількох пацієнтів виникли реакції, пов’язані з імуносупресивною терапією, а в одного зафіксували запалення міокарда, яке пов’язали з вірусним вектором.

Науковці зазначають, що це ранні результати, але вони демонструють потенціал генної терапії для впливу на серцеві ускладнення атаксії Фрідрайха та можливого подовження життя пацієнтів.

До слова, лікарі назвали п’ять найкорисніших трав’яних чаїв для здоров’я.

Стрілець Діана - pravdatutnews.com